자폐질환 치료를 위한 새로운 개념의 줄기세포기반 혁신적 치료 기술이 제시됐다. 

동국대 김종필 교수 연구팀은 자폐질환 마우스와 인간의 리프로그래밍 세포를 활용해 자폐증이 성체뇌에 존재하는 최상위 신경줄기세포의 비정상적 휴면기 상태로 인해 발병한다는 핵심 기전을 밝혀냈고, 이를 제어해 치료할 수 있는 신개념의 줄기세포기반 신경발달질환의 근본적 치료 기술을 제시했다고 2일 밝혔다.

자폐증은 기존에 치료기술이 없는 질환으로써, 최근 사회 경제적 부담이 증가하고 있다. 따라서 이번 연구는 성숙한 신경세포의 비정상적 기능 분석에만 의존한 기존의 연구범위를 뛰어넘어 자폐증의 근본적 발병 원인과 치료 타깃 줄기세포를 찾아냄으로써, 자폐 질환의 이해와 치료의 완전히 새로운 패러다임을 열었다.

최상위 신경줄기세포 프로파일링 및 타깃팅을 통한 혁신적 자폐증 치료 개발 / 김종필 교수 연구팀

동국대 김종필 교수는 “근본적 발병기전을 밝히기 위해서 질환 모델링 마우스와 리프로그래밍된 인간의 세포 단위의 유전체 프로파일링 등의 분석을 기반으로 근본적인 발병 원인 및 치료 타깃 줄기세포를 찾아냄으로써 신경발달질환 치료를 위한 원천기술을 확보할 수 있을 것”이라고 말했다. 

이번 연구는 자폐증 치료와 관련해 ‘최상위 성체 신경줄기세포의 비정상적 상태조절’이라는 기존에 존재하지 않는 원천 기술을 개발한 것으로, 자폐증 치료제 개발에 획기적 방향을 제시한데 의미가 있다. 또한 이러한 기술을 기타 신경발달질환 치료에 활용할 수 있어 국내 재생의료 분야의 글로벌 경쟁력을 획기적으로 강화할 수 있다는 점에서 기대를 모은다. 

해당 연구과제는 과학기술정보통신부와 보건복지부가 공동으로 범부처재생의료기술개발사업단을 통해 추진하는 범부처재생의료기술개발사업과 한국연구재단 중견연구자지원사업의 지원을 받아 수행하고 있다. 

한편, 연구팀의 해당 성과는 세계적으로 권위있는 신경정신의학 학술지인 분자정신의학지(‘Molecular Psychiatry’, IF =15.99, Neurosciences 상위 1%이내)에 논문으로 게재됐다.